在继瑞博生物之后，国内小核酸药物出海方面再次传来消息，今日，舶望制药宣布与诺华签订两项涉及RNAi疗法的授权合作协议，两项交易潜在总价值高达41.65亿美元。

　　业内专家告诉记者，诺华本身就有成熟的小核酸药物成功上市，此次收购将丰富诺华在小核酸药物管线和技术储备，而舶望制药能够获得度过生物医药寒冬急需的“弹药”。

　　另据记者不完全统计，去年12月以来，国内生物医药企业与MNC交易总计发生了13起，甚至有两家Biotech历史性地被MNC收购，其中一家大厂就是诺华。有业内人士表示，2024年或许是大型海内外药企收购Biotech或优质生物医药资产的“最佳窗口期”。

　　一周内两笔BD出海 小核酸药物赛道潜力可观

　　8日，舶望制药对外宣布，已与诺华就RNAi疗法达成两项独家许可合作协议。Argo将从诺华获得1.85亿美元的首付款，并有资格获得潜在的期权和里程碑付款，以及商业销售的分级版税。两项交易潜在总价值高达41.65亿美元。

　　根据第一份协议，舶望制药将一款针对心血管疾病的I期临床产品的全球开发和商业化权益独家许可给诺华。此外，诺华还将获得针对心血管疾病的至多2个额外靶点的化合物潜在许可选择。根据第二份协议，舶望制药将一款用于心血管疾病治疗的I/IIa期临床阶段项目大中华区以外开发和商业化权益独家许可给诺华。

　　据公开资料，舶望制药成立于2021年4月，专注于siRNA药物的开发，自成立以来，已有4条管线处于临床阶段，1条管线即将进入临床，多条管线确定PCC，适应症领域涵盖心血管疾病、罕见病、乙肝、自身免疫、神经系统疾病等，已在中国、美国、澳洲等多地获得临床批件。

　　鲸平台智库专家、河北泽运生物总经理齐正伟向记者透露，诺华本身就有一款成熟的siRNA降胆固醇药物英克司兰钠，同样属于小核酸药物，而且不是罕见病药物，8月在国内获批上市，销售潜力巨大。此次BD交易，诺华将进一步丰富其在小核酸药物管线和研发技术方面的积累。

　　根据诺华公司的财报，2022年英克司兰钠的销售额达到1.12亿美元，同比增长了833%。到了2023年上半年，英克司兰钠继续迅猛增长，销售额达到1.42亿美元，同比增长了近3倍。

　　另据媒体报道，此次交易首付款金额已经排进中国药企出海交易Top 10，也是中国生物技术公司在RNAi领域进行的首笔海外授权交易。但若把目光放在RNAi所属的小核酸药物范畴，则是近一周内出现的第二个小核酸药物BD交易。

　　1月3日，瑞博生物在微信公众号宣布，与德国勃林格殷格翰就共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸创新疗法达成合作。不过，苏州瑞博生物并未披露其收到预付款的具体数额与具体的BD管线。

　　“两个小核酸药物所属公司舶望制药和瑞博生物都是非常典型的中国Biotech，在中国生物医药投资环境趋冷，新药研发需要持续投入的情况下，提前兑换潜力管线的价值，换取宝贵的‘过冬’弹药，是当下正确和不多的选择。”医疗战略咨询公司Latitude Health创始人赵衡对财联社记者表示。

　　值得一提的是，去年10月，舶望制药完成3亿元人民币A+轮融资，在这之前，舶望制药已完成数千万元天使轮融资，以及超4亿元人民币的A轮融资。

　　小核酸药物会成为下一个ADC吗？

　　据悉，小核酸药物的原理可简述为对RNA调节进而实现治疗/预防疾病，当前流行的小核酸药物可分为：靶向核酸的小核酸疗法，例如ASO（反义寡核苷酸）、siRNA；靶向蛋白质、调控蛋白质活性的Aptamer（适配体）；靶向编码蛋白或者抗原mRNA等。

　　而实际上，众多MNC早已盯上了这一赛道，例如GSK和Ionis合作开发的乙肝功能型治愈的GSK836；罗氏和Alnylam合作的全球潜在首款长效降压药zilebesiran；赛诺菲和Alnylam合作开发的针对首款血友病的fitusiran等。

　　综合媒体报道，国内方面也不乏布局者，其中腾盛博药引进了Vir公司治疗乙肝的siRNA药物VIR-2218（BRI-835）；维亚臻与Arrowhead合作的针对血脂异常不同靶点的siRNA，展现了长效降血脂/预防ASCVD的不俗实力；齐鲁制药以最高2.85亿美元引进的乙肝小核酸；像本次与勃林格殷格翰达成合作的瑞博生物，或是圣诺医药则均是采取自研的模式。

　　另据医药魔方数据，截至2023年3月，全球范围内共有15款小核酸疗法产品获批上市（包含已退市产品），包括9款ASO疗法，5款siRNA疗法，1款Aptamer疗法，治疗领域主要涵盖杜氏肌营养不良症（DMD）、转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病和其他罕见性疾病。

　　小核酸药物由于其治疗特性和成功案例，结合开年即产生的两笔巨额BD交易，2024年会成为2023年ADC药物一样的主角吗？

　　赵衡表示不认同，他解释道，虽然小核酸药物是一个比较好的赛道，但是目前还看不到与ADC药物比肩这一潜质，小核酸药物即使在国外也远远没有ADC热门，只能说是一个值得关注的现象。“看看如果后续有更多小核酸药物BD，那就趋势确立了。”

　　据记者不完全统计，2023年12月至今，共发生十三起跨国医药企业与中国生物科技公司之间的授权交易或并购转让，涉及的中国药企包括百利天恒-U、和铂医药-B、宜联生物、亘喜生物、康华生物等，跨国公司包括罗氏、勃林格殷格翰、辉瑞、安斯泰来、阿斯利康等，涉及产品以ADC药物为主，当时业内纷纷表示，ADC药物要追赶PD-1和GLP-1，成为一个时期内生物医药的“主角”。

　　“中国生物医药创新发展成果在近年来出现了阶段性井喷，但生不逢时的是当前处于生物医药的寒冬。”齐正伟表示，在国内投融资遇冷，商业化环境不振与海外生物医药复苏速度更快的对比下，许多生物医药企业为了企业生存、管线继续投入与海外市场开发的考虑，选择与资金相对充裕，商业化能力强的MNC进行BD交易或者被并购，是一个双方都乐意的选择。所以，当下对MNC而言，是一个宝贵的窗口期。

　　“不限于MNC，今年是大型pharma收购biotech或优质生物医药资产的元年，之前biotech还有弹药支撑，不愿意出售，但随着融资困境和资金流越来越紧张，被迫出售成为唯一的选择，因为现金为王，活下去最重要。”赵衡表示。

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